Калифорнийская компания Sangamo BioSciences на конференции ICAAC отчиталась об успехах в разработке генных методов терапии ВИЧ-инфекции. В I/II фазах клинических испытаний генной терапии SB-728-T два из трех участников в течение более четырех месяцев контролировали ВИЧ-инфекцию без антиретровирусной терапии.

Терапия под рабочим кодом заключается в генной модификации собственных CD4 и CD8-лимфоцитов пациента. Перед тем, как культура модифицированных невосприимчивых к ВИЧ лимфоцитов возвращалась в организм пациента, их подвергали терапии циклофосфамидом, чтобы уничтожить частично инфицированные лимфоциты.

Невосприимчивость лимфоцитов к ВИЧ достигается изменением гена, кодирующего рецептор CCR5, необходимого для проникновения вируса иммунодефицита в клетку. Модификация производится небольшими белковыми мотивами, стабилизированными ионами цинка и связанными координационными связями с аминокислотными остатками белка — так называемые цинковые пальцы (zinc finger, ZFN).

Два из трех пациентов, которые более 16 недель сохраняют контроль виремии после применения метода SB-728-T, относятся к Когорте 3, в данной когорте модифицированы были не только CD4-лимфоциты, но и CD8.

Хотя на данный момент данных слишком мало, а исследования в группе из трех пациентов не позволяют судить об эффективности, не ясна также и прогнозируемая стоимость терапии, но все же разработки Sangamo BioScience внушают некоторый оптимизм. Специалисты компании имеют серьезные фундаментальные и практические наработки в области генной инженерии. Также компания разрабатывает генные методы лечения гемоглобинопатий, весьма интересны и недавние публикации специалистов компании в Nature Methods и журнале Blood, где раскрываются некоторые аспекты текущих исследований.

Вариант терапии SB-728, где модифицировались только CD4 клетки оказался менее успешным — 12 недельный контроль виремии был зафиксирован у одного из шести участников, но тот случай уже стал своего рода сенсацией, о так называемом пациенте из Трентона довольно много писали специализированные издания, по всей видимости SB-728-T не станет даже прототипом реального метода генной терапии, но, вне всяких сомнений может стать серьезным шагом в направлении к созданию метода лечения. Схожие исследования ведутся сегодня и в других командах, например, в Стенфордском университете и Техасском университете в Остине.

• «Sangamo BioSciences Reports Updated Clinical Data from ZFP Therapeutic® Program for HIV/AIDS at the 2015 Interscience Conference of Antimicrobial Agents and Chemotherapy», пресс-релиз, 21 сентября 2015, sangamo.com.