Громкий успех последних исследований в области комбинированной антиретровирусной терапии, связанный с достижением вирусологической эффективности в 70-90% как у не леченых пациентов, так и у людей, ранее получавших лечение, на самом деле осложняет процесс регистрации клинических исследований новых препаратов. В то же время новые препараты должны иметь возможность получать одобрение, поскольку фантом резистентности не дремлет.

В связи с этим в рамках Форума совместных исследований в области ВИЧ-инфекции (The Forum for Collaborative HIV Research) были объединены усилия многих заинтересованных сторон. Таких как: производители препаратов, клинические исследователи, представители адвокационного сообщества и научно-исследовательских подразделений регулирующих органов (управление по продовольствию и медикаментам (FDA, США) и Европейское агентство по медикаментам (EMA). Целью Форума стало обсуждение новых путей подтверждения безопасности и эффективности разрабатываемых антиретровирусных препаратов.

Принимая во внимание недостатки исследований превосходства и исследований неотставания в контексте ВИЧ-инфекции, был предложен новый вариант дизайна исследований с участием ранее леченых пациентов. Данный дизайн предполагает минимизацию риска возникновения лекарственной устойчивости и одновременно полноценную оценку безопасности препарата. Противовирусную эффективность изучаемого препарата предполагается оценить в сравнении с плацебо. И препарат, и плацебо добавляются к неэффективному в данный момент режиму лечения на короткий срок (10-14 дней) с последующей заменой основы режима на оптимизированную в обеих ветвях исследования. При этом также и плацебо меняется на изучаемый препарат. В последней фазе исследования изучаются дозозависимость эффекта, безопасность и устойчивость ответа, а также вероятность развития резистентности. Дополнительно может быть проведено еще одно исследование безопасности, в котором пациенты будут рандомизироваться для получения либо изучаемого препарата в сочетании с оптимизрованной схемой АРВТ, либо оптимизированную схему плюс плацебо.

Решения по одобрению препаратов могут основываться в том числе и на иных долгосрочных индикаторах безопасности.

Назначение разрабатываемых препаратов пациентам, ранее не получавшим лечение, остается предметом обсуждения; разные стороны диалога имеют свои взгляды на соотношение пользы и риска при проведении исследований в данной группе пациентов. Поэтому при планировании исследований препаратов в группе наивных пациентов следует проявлять особую тщательность.