Генная терапия ВИЧ-инфекции: лимфоциты 2.0

Исследователи из Школы медицины в университете Стэнфорда (Калифорния) и Техасского университета в Остине разработали метод инактивации в Т-лифоцитах гена, кодирующего CCR5-рецептор, а также «укладку» в геном клетки двух других генов, с которыми связывают устойчивость к ВИЧ-инфекции.

Были созданы культуры клеток в трех «версиях» — содержащие один измененный ген, два и три, а затем культуры подвергались воздействию вируса иммунодефицита человека. Наиболее устойчивой к ВИЧ показала себя культура с тремя заменами генов.

Данный метод является своего рода логическим продолжением подхода, ранее примененного исследователями из Sangamo BioSciences при создании методов экспериментальной терапии семейства SB-728, которые находятся сейчас во II фазе клинических исследований (SB-728-T) и в доклинических фазах (SB-728).

Разрабатываемый учеными из Стенфорда и Остина метод генной инженерии потенциально способен наделять Т-лимфоциты человека устойчивостью к проникновению вируса иммунодефицита. Данный подход не предполагает полную элиминацию ВИЧ в организме человека, но может стать альтернативой современной антиретровирусной терапии и предотвращать развитие СПИДа.

Авторы исследования Matthew Porteus и Sara Sawyer указывают на возможные уязвимости подхода в плане селективности — подобное вмешательство в геном, например, может потенциально нести риски развития онкологических заболеваний. Тем не менее, исследователи полагают, что в будущем устранить подобные недостатки и риски вполне возможно. На следующем этапе исследование будет продолжено на культурах клеток, взятых у ВИЧ-инфицированных пациентов, а затем планируются испытания метода на животных. При благоприятном стечении обстоятельств через 3-5 лет метод может войти в начальную фазу клинических испытаний.

Результаты исследования представлены в статье, опубликованной 22 января в журнале Molecular Therapy — Nature.