В январе биотехнологическая компания CytoDyn подала заявку в FDA (Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США) на присвоение их инновационному препарату для терапии ВИЧ-инфекции PRO140 статуса «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy Designation), что предполагает особую, ускоренную, процедуру прохождения одобрения регулятором.

Понятие Breakthrough Therapy введено Актом FDASIA (Food and Drug Administration Safety and Innovation Act) в 2012 году. Согласно Разделу 902 таковыми препаратами могут быть признаны:

• препараты, предназначенные для мототерапии или в сочетании с другими лекарственными средствами для терапии серьезных или угрожающих жизни заболеваний или состояний;
• в случаях, когда предварительные клинические данные свидетельствуют о том, что препарат демонстрирует значительное превосходство по сравнению с существующими методами лечения для одной или более из значимых конечных точек.

Рассмотрение заявки о присвоении статуса «прорывной терапии» занимает 60 дней, данный статус не только позволяет пройти процедуру одобрения в более сжатые сроки (6 вместо обычных 10 месяцев), но и предусматривает возможность ускорения финальной фазы клинических испытаний препарата.

PRO 140 является препаратом на базе гуманизированных моноклональных антител IgG4, способных ингибировать CCR5-рецептор для проникновения ВИЧ, но не мешать нормальной функции CCR5 в опосредовании иммунного ответа. PRO 140 может применяться в составе комбинированной антиретровирусной терапии, а у пациентов с CCR5-тропным ВИЧ – в виде монотерапии.

В фазе IIb было показано, что PRO 140 способен обеспечить подавление вирусной нагрузки до неопределяемого уровня и длительно поддерживать достигнутую супрессию ВИЧ. Препарат применяется в форме инъекций с периодичностью один раз в неделю.

Если по мнению экспертов FDA PRO140 соответствует установленным пороговым критериям и получит особый статус, выход на рынок препарата может произойти примерно через 2 года.

• CytoDyn Files for Breakthrough Therapy Designation With the FDA for PRO 140 in HIV Therapy, 11 января 2017, пресс-релиз CytoDyn.